<div id="5jdv3"><tr id="5jdv3"></tr></div>
    <div id="5jdv3"></div>

          <em id="5jdv3"><ol id="5jdv3"><mark id="5jdv3"></mark></ol></em>

              注册 登录
              发布文章
              申请认证 退出
              好医友美国卫星诊所——中国三甲医院指定国际医疗平台,全学科美国医生资源覆盖,创新“中美医生联合会诊”模式,打造从线上(美国医生)问诊到线下(中美医疗实体)治疗、康复的服务闭环!
              502

              文章总数

              总阅读数

              154

              总关注数

              +关注 私信
              申请加入健康号
              ?#35753;?#25991;章

              关注“玻璃人” 血友病新药最新进展大盘点

              2019-04-24
              A- A+

              汉鼎好医友 企业

              154粉丝已发表502文章

              今年4月17日是第29个世界血友病日,让我们把目光投向这群特殊的“玻璃人”。

              今年4月17日是第29个世界血友病日,让我们把目光投向这群特殊的“玻璃人”。

              血友病是诸多出血性疾病中的一种,属于X染色体连锁的隐性遗传性疾病,由血浆中凝血因子VIII(FVIII)、IX(FIX)?#24247;?#32570;乏或质的缺陷所致。

              患者的血液通常因凝血因子不足而不能正常凝结,表?#27835;?#38271;时间流血不止。?#29616;?#26102;可发生自发性出血,通常发生在关节?#22270;?#32905;。几乎所有的血友病患者在受伤后都会有长时间流血的现象,大部分患者会因病致残。

              血友病最常见的类型是血友病A,由凝血因子VIII不足引起;血友病B较不常见,由凝血因子IX不足引起。据美国?#37096;刂行?CDC)的数据,大约5000名活产婴儿中会出现一名血友病患者。在美国,?#21152;?万人患血友病。其中,血友病A的发病率是血友病B的4倍。

              血友病A的主要治疗方法是浓缩的VIII因子产品。约75%的血友病A患者接受利用重组DNA技术开发的VIII因子产品,约25%的患者使?#32654;?#33258;人类供体血浆的VIII因子产品。

              不过,目前许多生物制药公司正在开发治疗血友病的方法,不少的潜在的治疗方法已取?#27599;上?#30340;进展。汉鼎好医友如您整理如下:

              1.Adynovate治疗血友病A

              2019年2月,武田药业在?#20998;?#34880;友病及相关疾病协会(EAHAD)第12届年度大会上公布了Adynovate的IIIb/IV期临床试验数据。这是一?#38047;?#32858;乙二醇修饰的重组抗血友病VIII因子治疗药物。

              一项名为PROPEL的研究数据比较了在药代动力学(PK)指导下,Adynovate预防性治疗作用于经治血友病A患者两种不同?#20154;?#24179;VIII因子的安全?#38498;陀行?#24615;。该研究达到主要终点,出血率和自发性关节出血为零。

              这项研究重申了对血友病患者进行个性化预防性治疗的重要性。其结果提示了测定VIII因子水平的必要性,也表明了一个显著的趋势,即如果VIII因子水平能保持在较高范围,患者转归就会更好,出血保护将获得提升,而这有望帮助更多患者达到零出血。

              2.AMT-061治疗血友病B

              2019年2月8日,uniQure公司更新了AMT-061针对血友病B患者的IIb期试验结果。

              AMT-061是一种基于aav5的基因疗法,包含一种FIX-Padua变异,这是一?#36136;?#19987;利保护的IX因子。正是这种凝血因子的缺失或蛋白质不足,引发了血友病B。

              uniQure首席医疗官罗伯特·?#30424;?Robert Gut)表示:“临床研究表明,AMT-061?#26143;?#21147;将FIX活性提高到正常范围,并继续保?#33267;?#22909;的耐受性,并且未出现?#29616;?#30340;不?#38469;录?#20063;没有患者需要任何免疫?#31181;?#27835;疗。”

              3.Hemlibra及Luxturna治疗血友病A

              2019年2月,罗氏以48亿美元?#23637;?#20102;Spark Therapeutics公司。2018年,美国FDA批准了Spark的Luxturna (Voretigene Neparvovec)?#40092;校?#36825;是一种治疗罕见遗传性失明的基因疗法。然而,Spark对血友病A的基因治疗也充满兴趣。2018年8月,Spark发布的中期临床数据显示:一次性治疗在减少出血?#24405;?#26041;面的?#20174;?#29575;为97%。在2018年12月的美国血液学会年会上提供的其他数据也显示,除安全性高之外,患者的?#20174;?#20063;很强烈。

              罗?#40092;?#24109;执行官Severin Schwan表示,该疗法将作为旗下血友病新疗法Hemlibra的补充治疗。2018年,Hemlibra获FDA批准第二?#36136;视?#30151;,使其成为唯一的血友病A?#32422;癡III因子缺失患者的预防性疗法。并且,该疗法可经皮下注射给药。

              4.Valrox治疗血友病A

              BioMarin Pharmaceutical公司自2018年中期开?#23478;?#35745;划向监管机构提交其血友病A在研疗法Valrox(Valoctocogene Roxaparvovec)的?#40092;?#30003;请。Valrox是一种基因疗法,使用病毒载体,为VIII因子提供功能基因。

              BioMarin首席医疗官Geoff Nichol表示:“Valrox I / II期临床研究数据符合FDA加速审批的条件。”当他们提交申请?#20445;?#35813;公司应该已有3年半的I/II期临床试验数据。

              2018年5月22日,该公司更新了Valrox试用信息。在单次剂量治疗后,基因治疗使97%的患者不再需要预防性注射VIII因子。在一项为期一年的随访中,71%的患者无出血,而在两年内,86%的患者无出血,但需要输注VIII因子。

              参考来源:https://www.biospace.com/article/on-world-hemophilia-day-some-of-the-top-advances

              医院宣传人专属的超级案例公开?#20301;?#29190;来袭!4月27日18:30,20个超级宣传案例将在2019健康界峰会首届?#24863;?#20256;我最强」专场开?#29627;?#28385;满干货,不容错过!免费报名咨询:18311301805(手机/微信)

              0人收藏

              0人打赏

              本文由作者自行上传,并且作者?#21592;?#25991;图文涉及知识产权负全部责任。如?#26143;?#26435;请及时联系(?#27663;洌簑[email protected]
              本文由作者自行上传,并且作者?#21592;?#25991;图文涉及知识产权负全部责任。如?#26143;?#26435;请及时联系(?#27663;洌簑[email protected]
              0人已打赏

              最新评论

              0条评论

              0/500

              评论?#36136;?#36229;出限制

              表情
              发表
              北京大学第一医院是一所融医疗、教学、科研、预防为一体的大型综合性医院。

              推荐阅读

              赞+1

              ?2012  北京华媒康讯信息技术股份有限公司  All Rights Reserved.  注册地址:北京  联系电话:82736610

              京ICP证150092号 健康界备案京公网安备 11010802020745号

              您的申请提交成功

              确定 取消

              X

              打赏金额

              1元 5元 10元 20元 50元 其它

              打赏
              X

              扫描二维码

              立即打赏给Ta吧!

              温馨提示?#33322;?#25903;?#27835;?#20449;支付!

              江苏快三精准大小计划
              <div id="5jdv3"><tr id="5jdv3"></tr></div>
                <div id="5jdv3"></div>

                      <em id="5jdv3"><ol id="5jdv3"><mark id="5jdv3"></mark></ol></em>

                          <div id="5jdv3"><tr id="5jdv3"></tr></div>
                            <div id="5jdv3"></div>

                                  <em id="5jdv3"><ol id="5jdv3"><mark id="5jdv3"></mark></ol></em>

                                      篮球比分网即时比分直播 1621期海口七星彩早版 体彩排列五走势图表彩之家2元网 精品姿料高手帖一波中特 上海时时乐预测 广东快乐十分历史开奖 澳门极速快乐十分开奖结果查询今天 沈阳福彩中心兑奖时间 欢乐斗地主欢乐豆不够 中国竞彩网竞彩258 北京快三走势图基本走势图牛 2019山东时时彩诈骗案 真人娱乐城赌百家乐 河北20选5达芬奇 年伊犁州赛马会